糖尿病已经成为一种常见的慢性病,发病年龄也逐渐年轻化。据世界卫生组织数据显示[1],全世界约有4.22亿人患有糖尿病,其中大多数生活在低收入和中等收入国家,每年有万人直接死于糖尿病。因此,治愈糖尿病成为一大讨论焦点。近日,国际及国内多则有关干细胞治疗糖尿病的重磅新闻相继发表,为将来“治愈”糖尿病带来了新思路。
一、基因编辑干细胞疗法完成首例糖尿病患者移植
2月3日,基于干细胞的新药VCTX已经完成首例1型糖尿病(T1D)患者的移植[2]。VCTX是一种经过基因编辑的,同种异体的干细胞衍生疗法。通过移植干细胞分化而来的胰腺细胞,能够使得1型糖尿病患者恢复胰岛素分泌功能,达到功能性治愈。
VCTX产品的开发可谓强强联合,将基因编辑技术用于多能干细胞系上,敲除了干细胞表面的T细胞攻击有关蛋白基因,使得移植细胞不会受到宿主免疫系统攻击。此外,为了保证移植细胞的存活率与活性,VCTX的移植将采用递送装置PEC-Direct袋,该装置可允许血管进入并与植入的细胞相互作用,从而保证植入细胞的稳定及释放的胰岛素能顺利进入血液循环。
来源:viacyte.
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